Kolesterole tek doz umut: Sadece tek bir aşıyla sağlığına kavuştu

1/15

Daniel Cullinane yıllarca şiddetli göğüs ağrısı yaşadı. Hastaneye defalarca başvurmasına rağmen, belirtilerinin anksiyeteden kaynaklandığı söylendi.

2/15

Daha sonra yapılan taramalar, Daniel’ın koroner arter hastalığı yaşadığını gösterdi. Bu hastalıkta damar duvarlarında yağ birikintileri oluşuyor ve kalp kasına giden oksijen azalabiliyor.

3/15

Daniel’ın yaşadığı göğüs ağrısının anjina olduğu anlaşıldı. Üstelik ağrının dinlenme sırasında bile ortaya çıkması, kalp krizi riskinin yüksek olabileceğine işaret ediyordu.

4/15

Daniel koşu yapan, yürüyüşü seven ve sağlıklı beslenmeye çalışan biriydi. Bu nedenle kalp damar hastalığı tanısı onun için büyük bir şok oldu.

5/15

Daniel’ın babası 62 yaşında kalp krizi nedeniyle hayatını kaybetmişti. Bu aile öyküsü, doktorların daha sonra genetik bir neden üzerinde durmasına yol açtı.

6/15

Kan testleri Daniel’ın kolesterolünün çok yüksek olduğunu ortaya koydu. Bu durumun, kalp damarlarında biriken yağ plaklarında önemli rol oynadığı değerlendirildi.

7/15

İlk aşamada Daniel’a statin tedavisi verildi. Ancak ilaçlar kolesterol seviyesini istenen ölçüde düşürmeyince, Londra’daki Barts Hospital’da uzman kalp kliniğine yönlendirildi.

8/15

Yapılan genetik kontroller, Daniel’ın ailevi hiperkolesterolemi hastalığına sahip olduğunu gösterdi. Bu kalıtsal durum, kolesterolün doğuştan itibaren çok yüksek seyretmesine neden olabiliyor.

9/15

İngiltere’de yaklaşık 250 bin kişinin ailevi hiperkolesterolemiyle yaşadığı belirtiliyor. Hastalık erken fark edilmezse, kalp krizi ve damar hastalığı riskini ciddi biçimde artırabiliyor.

10/15

Statinlerden yeterli sonuç alamayan Daniel, klinik araştırma kapsamında VERVE-102 adlı yeni bir gen tedavisine dahil edildi. Tedavi, LDL olarak bilinen “kötü” kolesterolü düşürmeyi hedefliyor.

11/15

VERVE-102 hastalara tek infüzyon şeklinde uygulanıyor. Tedavi, karaciğerde LDL kolesterol üretiminde rol oynayan bir geni hedefleyerek kolesterol seviyesini azaltmayı amaçlıyor.

12/15

Araştırmada en yüksek dozda LDL kolesterolün yüzde 62’ye kadar düştüğü bildirildi. Daniel da seviyesinin güvenli sınırın yaklaşık 3 katından sağlıklı aralığa indiğini söylüyor.

13/15

Daniel ayrıca kalp damarlarındaki tıkanıklık için ameliyat geçirdi. Tedavi ve operasyonun ardından kalp krizi riskinin önemli ölçüde azaldığı belirtiliyor.

14/15

Uzmanlar VERVE-102 için umutlu olsa da araştırmanın erken aşamada olduğunu vurguluyor. Şu an yalnızca 18 aylık güvenlik verisi var ve onay süreci için çok daha uzun takip gerekiyor.

15/15

Gen tedavilerinin yüksek maliyeti de önemli bir engel olarak görülüyor. Bazı uzmanlar hasta başına maliyetin 200 bin sterline yaklaşabileceğini belirtirken, araştırmacılar yaygın kullanımda maliyetin düşebileceğini savunuyor.